Anemia falciforme: terapia genética é esperança contra doença 'invisível' que afeta dezenasbolsa de apostas campeonato brasileiromilharesbolsa de apostas campeonato brasileirobrasileiros:bolsa de apostas campeonato brasileiro

Pessoas com doença falciforme produzem glóbulos vermelhosbolsa de apostas campeonato brasileiroformato incomum — parecidos a uma foice.

Isso pode gerar uma sériebolsa de apostas campeonato brasileiroproblemas, uma vez que essas células têm um tempobolsa de apostas campeonato brasileirovida reduzido e podem bloquear os vasos sanguíneos, o que causa dor e infecções potencialmente fatais.

Já pacientes com beta talassemia não produzem hemoglobina suficiente. Com isso, eles geralmente precisambolsa de apostas campeonato brasileirotransfusõesbolsa de apostas campeonato brasileirosangue periódicas, com poucas semanasbolsa de apostas campeonato brasileirointervalo entre as sessões.

Como a terapia gênica funciona

O DNA é o livro da vida — e os genes trazem as instruções sobre como cada célula do nosso corpo deve funcionar.

A ediçãobolsa de apostas campeonato brasileirogenes permite a manipulação precisa do DNA. O novo tratamento recém-aprovado no Reino Unido envolve a retiradabolsa de apostas campeonato brasileirocélulas-tronco da medula óssea do próprio paciente.

Em laboratório, a ferramentabolsa de apostas campeonato brasileiroedição genética Crispr utiliza espéciesbolsa de apostas campeonato brasileirotesouras moleculares para fazer cortes precisos no DNA dessas células. Isso permite desativar os genes defeituosos que estão por trás dos problemasbolsa de apostas campeonato brasileirosaúde.

As células modificadas são, então, infundidasbolsa de apostas campeonato brasileirovolta no organismo. Com isso, o corpo começa a produzir hemoglobina dentro dos padrões esperados.

Nos ensaios clínicos que servirambolsa de apostas campeonato brasileirobase para a aprovação, 28 dos 29 pacientes com anemia falciforme deixarambolsa de apostas campeonato brasileiroapresentar dores intensas e 39 dos 42 pacientes com beta talassemia não precisam mais das transfusõesbolsa de apostas campeonato brasileirosangue há pelo menos um ano. Espera-se que a terapia gênica possa ser uma solução permanente para eles.

Os testes com a nova terapia continuam a acontecer no Reino Unido, nos EUA, na França, na Alemanha e na Itália.

Cercabolsa de apostas campeonato brasileiro15 mil pessoas no Reino Unido têm doença falciforme, a maioria com antecedentes familiares africanos ou caribenhos. Quase 300 bebês nascem no Reino Unido com doença falciforme todos os anos.

No Brasil, onde ainda não há previsão para a chegada da nova terapia, o Ministério da Saúde estima entre 60 a 100 mil indivíduos com anemia falciforme. Cercabolsa de apostas campeonato brasileiro3 mil novos casos são diagnosticados todos os anos.

"Dados do Sistemabolsa de apostas campeonato brasileiroInformaçõesbolsa de apostas campeonato brasileiroMortalidade do SUS apontam que, entre 2014 e 2019, a maior parte dos pacientes com doença falciforme no Brasil faleceu na segunda décadabolsa de apostas campeonato brasileirovida (20 aos 29 anos). O Brasil registra maisbolsa de apostas campeonato brasileiroum óbitobolsa de apostas campeonato brasileiropor diabolsa de apostas campeonato brasileirodecorrência da doença e mantém uma médiabolsa de apostas campeonato brasileiroum óbito por semanabolsa de apostas campeonato brasileirocriançasbolsa de apostas campeonato brasileiro0 a 5 anos", aponta o ministério.

Maisbolsa de apostas campeonato brasileiromil pessoas no Reino Unido são afetadas pela beta talassemia. Elas geralmente têm origens familiares relacionadas a regiões como o Mediterrâneo, o Sudeste Asiático e o Oriente Médio.

O Ministério da Saúde calcula que cercabolsa de apostas campeonato brasileiromil brasileiros apresentam as formas mais gravesbolsa de apostas campeonato brasileirotalassemia.

"Tanto a doença falciforme quanto a beta talassemia são condições dolorosas que duram a vida toda e,bolsa de apostas campeonato brasileiroalguns casos, podem ser fatais", pontua Julian Beach, diretor executivo interinobolsa de apostas campeonato brasileiroQualidade e Acesso aos Cuidadosbolsa de apostas campeonato brasileiroSaúde da Agência Reguladorabolsa de apostas campeonato brasileiroMedicamentos e Produtosbolsa de apostas campeonato brasileiroSaúde (MHRA) do Reino Unido.

"Até o momento, um transplantebolsa de apostas campeonato brasileiromedula óssea — que deve virbolsa de apostas campeonato brasileiroum doador estreitamente compatível e apresenta um riscobolsa de apostas campeonato brasileirorejeição — era a única opçãobolsa de apostas campeonato brasileirotratamento permanente."

A partirbolsa de apostas campeonato brasileiroagora, segundo Beach, o arsenal terapêutico contra as duas enfermidades se ampliou com a aprovação da primeira terapia genética, cujo nome comercial é Casgevy.

Nos ensaios clínicos, foi "descoberto que ela restaura a produção saudávelbolsa de apostas campeonato brasileirohemoglobina na maioria dos participantes com doença falciforme e beta talassemia que dependembolsa de apostas campeonato brasileirotransfusões, o que alivia os sintomas", disse ele.

'Sinto que renasci'

Jimi Olaghere pensou que precisaria esperar décadas para se livrar da doença falciforme.

Ele deu um depoimento à BBC Newsbolsa de apostas campeonato brasileiro2022, depoisbolsa de apostas campeonato brasileirose tornar um dos primeiros sete pacientes a se beneficiar do novo tratamentobolsa de apostas campeonato brasileiroedição genética nos Estados Unidos.

"É como nascerbolsa de apostas campeonato brasileironovo", declarou Olaghere no ano passado.

Ele disse sobre como sentiu que o tratamento havia mudadobolsa de apostas campeonato brasileirovida. "Quando olho para trás, penso: 'Não acredito que vivi com isso'."

Olaghere vivia com anemia falciforme desde a infância. "Você sempre tem que estar com uma mentalidadebolsa de apostas campeonato brasileiroguerra, sabendo que seus dias serão repletosbolsa de apostas campeonato brasileirodesafios."

"A doença falciforme é uma condição incrivelmente debilitante, causa dor significativa às pessoas e leva à mortalidade precoce", destacou John James, presidente da Sickle Cell Society, uma associação que realiza ações sobre a anemia falciforme no Reino Unido.

"Atualmente, existem poucos medicamentos disponíveis para os pacientes. Por isso, saúdo a notíciabolsa de apostas campeonato brasileiroque um novo tratamento foi considerado seguro e eficaz, com o potencialbolsa de apostas campeonato brasileiromelhorar significativamente a qualidadebolsa de apostas campeonato brasileirovidabolsa de apostas campeonato brasileirotantas pessoas."

O preço do Casgevy ainda não foi definido, mas especula-se que a terapia possa custar 1 milhãobolsa de apostas campeonato brasileirolibras (R$ 6 milhões) ou mais — o que pode ser considerado um preço muito alto para os serviços públicosbolsa de apostas campeonato brasileirosaúde.

Em abril, o Institutobolsa de apostas campeonato brasileiroRevisão Clínica e Econômica dos Estados Unidos calculou que o tratamento só seria rentável caso seu preço ultrapassasse a casabolsa de apostas campeonato brasileiro1,5 milhãobolsa de apostas campeonato brasileirolibras (R$ 9 milhões).

O Casgevy é um tratamento personalizado e único, feito a partirbolsa de apostas campeonato brasileiroajustes nas células do próprio paciente — o que torna o processo caro e demorado. Além disso, os responsáveis também acrescentam na conta os custos com a pesquisa e o desenvolvimento.

A Vertex, empresa farmacêutica americana responsável pela terapia gênica, deseja que o produto seja utilizadobolsa de apostas campeonato brasileiroforma ampla. Para isso, precisará estabelecer um preço que os serviços públicosbolsa de apostas campeonato brasileirosaúde estejam preparados para pagar.