A terapia genética que pode reverter uma dolorosa doença e transformar a medicina:o site galera bet é confiável

Médicos o site galera bet é confiável usaram um novo tipoo site galera bet é confiáveltratamento chamado "silenciamentoo site galera bet é confiávelgenes" o site galera bet é confiável para reverter uma doença que provoca criseso site galera bet é confiáveldor capazeso site galera bet é confiáveldeixar uma pessoa incapacitada.

A condição, chamada porfiria aguda intermitente, também causa paralisia e é fatalo site galera bet é confiávelalguns casos.

A nova abordagem faz ajustes nas instruções genéticas presenteso site galera bet é confiávelnosso DNA.

Os médicos dizem que estão "genuinamente surpresos" com o sucesso do tratamento e que ele poderia ser usado contra doenças que anteriormente não eram tratáveis.

O que é porfiria?

Existem vários tiposo site galera bet é confiávelporfiria, mas todos são causados pelo fatoo site galera bet é confiávelo corpo não conseguir produzir o suficienteo site galera bet é confiáveluma substância chamada heme.

O heme é um componente-chave da hemoglobina, proteína presente nos glóbulos vermelhos, que transportam oxigênio pelo corpo.

Problemas no processoo site galera bet é confiávelfabricação do heme no corpo podem levar a um acúmuloo site galera bet é confiávelproteínas tóxicas e causar criseso site galera bet é confiáveldor. Em outras porfirias, as proteínas podem levar a problemaso site galera bet é confiávelpele.

Quão grave é a porfiria?

Sue Burrell,o site galera bet é confiávelNorfolk, na Inglaterra, tem porfiria e suportou dores que poucos imaginam ser possível ter. Ela precisava tomar analgésicos opióides fortes todos os dias.

Durante um período, ela teve crises graves a cada duas semanas e necessitavao site galera bet é confiávelatendimento hospitalar. Mesmo assim, a morfina não sanouo site galera bet é confiáveldor.

Ela disse à BBC que era pior que um parto: "É tão intenso, tão forte, que afeta suas pernas, suas costas e se espalha por todo o corpo. É realmente insuportável".

Sua irmã foi afetada ainda mais gravemente e ficou completamente paralisada no hospital por dois anos.

O novo tratamento funcionou?

Sue foi um dos pacientes dos testes clínicos e, agora, está tomando o medicamento contra a porfiria. Ela diz que não usa mais analgésicos e queo site galera bet é confiávelvida mudou. "Tive dor por dez anos, não esperava que isso acabasse."

Uma pesquisa feita com 94 pessoaso site galera bet é confiável18 países foi apresentado no Congresso Internacional do Fígado,o site galera bet é confiávelViena, na Áustria. O novo tratamento reduziu o númeroo site galera bet é confiávelcrises graveso site galera bet é confiável74%.

E metade dos pacientes ficaram completamente livres das crises que exigiam tratamento hospitalar,o site galera bet é confiávelcomparação com 16% dos que passaram por uma simulação do tratamento. Uma pessoa abandonou o estudo devido a efeitos colaterais.

Como o tratamento funciona?

O tratamento usa uma abordagem chamada silenciamentoo site galera bet é confiávelgenes.

Um gene é uma parte parte do DNA que contém um manualo site galera bet é confiávelinstruções para a produçãoo site galera bet é confiávelproteínas, como hormônios, enzimas ou outros materiais brutos.

Mas nosso DNA fica trancado dentro do núcleoo site galera bet é confiáveluma célula e mantido isolado das fábricaso site galera bet é confiávelproteína da célula. Então, nossos corpos usam um pequeno código genético, chamado RNA mensageiro, para preencher a lacuna e transportar estas instruções.

A droga chamada givosiran mata esse mensageiroo site galera bet é confiávelum processo conhecido como interferênciao site galera bet é confiávelRNA.

Na porfiria aguda intermitente, isso reduz os níveiso site galera bet é confiáveluma enzima envolvida na produçãoo site galera bet é confiávelheme e previne o acúmuloo site galera bet é confiávelproteínas tóxicas.

Isso poderia ser usado para tratar outras doenças?

David Rees, professor do King's College London, na Inglaterra, tratou pacientes que participaram do estudo. "Este é um tratamento realmente importante - é inovador. A porfiria é uma das primeiras condições contra a qual ele foi usado com sucesso", disse Rees.

"Estou genuinamente surpreso com o quão bem funciona para esta condição e acho que dá muita esperança para o futuro."

Potencialmente, a abordagem pode vir a ser aplicada a outras condições, mas ainda é cedo para afirmar isso com certeza.

O silenciamentoo site galera bet é confiávelgenes tem sido aplicado para tratar uma doença genética que causa danos aos nervos e a Food and Drug Administration, um órgão equivalente à Anvisa nos Estados Unidos, disse que estes medicamentos "têm o potencialo site galera bet é confiáveltransformar a medicina".

Uma abordagem semelhante também está sendo investigada para a doençao site galera bet é confiávelHuntington, que é causada por uma proteína tóxica que mata as células do cérebro. Os pesquisadores também estão investigando isso como alternativa às estatinas para reduzir níveiso site galera bet é confiávelcolesterol.

Barry Greene, presidente da empresa farmacêutica Alnylam, que desenvolveu a givosiran, disse à BBC que as últimas descobertas "prenunciam uma nova classeo site galera bet é confiávelmedicamentos".

O campoo site galera bet é confiávelsilenciamentoo site galera bet é confiávelgenes existe há muito tempo. O Prêmio Nobelo site galera bet é confiávelFisiologia ou Medicinao site galera bet é confiável2006 foi para os pesquisadores que descobriram a interferênciao site galera bet é confiávelRNA, que ocorre naturalmenteo site galera bet é confiávelnossas células.

Mas esta área está atingindo um estágioo site galera bet é confiávelpode ser usada para ajudar alguns pacientes.

"Fico entusiasmada com isso, porque se concentrar no RNA mensageiro permite fazer um ajuste fino das proteínas envolvidaso site galera bet é confiávelcertas doenças", diz Alena Pance, do Instituto Wellcome Sanger, dedicado a pesquisas genéticas.

"Portanto, talvez pela primeira vez, seja possível oferecer uma formao site galera bet é confiávelcontrolar essas doençaso site galera bet é confiávelmaneira muito precisa. Há doenças para as quais é muito difícil encontrar tratamento e, com essa tecnologia, isso agora pode ser possívelo site galera bet é confiávelresolver."

É como uma terapia genética?

Mais ou menos. A terapia genética altera permanentemente a cópia das instruções genéticas no DNA.

Isso pode ser benéfico, porque significa que você precisao site galera bet é confiáveltratamento apenas uma vez, mas pode ser mais arriscado. Se algo der errado, como editar acidentalmente a parte errada do código genético, isso não poderá ser desfeito.

O silenciamentoo site galera bet é confiávelgenes deixa o DNA original intacto ao ter como alvo as instruções que ele envia à célula. A desvantagem é que você precisa continuar fazendo o tratamento para que a terapia funcione.

As duas abordagens provavelmente terão um papel contra diferentes doenças.

A terapia genética tem maior potencial contra doenças como a distrofia muscularo site galera bet é confiávelDuchenne, caracterizada pela ausênciao site galera bet é confiáveluma proteína vital para manter os músculos saudáveis.

O silenciamentoo site galera bet é confiávelgenes tem mais potencial quando os níveiso site galera bet é confiáveluma proteína afetam o cursoo site galera bet é confiáveluma doença.

Alguém será capazo site galera bet é confiávelpagar pelo tratamento?

Essa é a perguntao site galera bet é confiávelum milhãoo site galera bet é confiáveldólares, quase literalmente.

Até agora, os medicamentos genéticos têm sido caros. O custoo site galera bet é confiáveluma terapia genética recente para uma forma rarao site galera bet é confiávelcegueira foi estimadoo site galera bet é confiávelUS$ 850 mil (R$ 3,3 milhões).

Quanto custarão as injeções mensaiso site galera bet é confiávelgivosiran ainda é algo desconhecido. A esperança é que, à medida que este campo se desenvolva, os custos caiam.

o site galera bet é confiável Já assistiu aos nossos novos vídeos no YouTube o site galera bet é confiável ? Inscreva-se no nosso canal!