Os novos tratamentos que prometem curar fetos na barriga da mãe:bet365 cadastro 2024

A medula espinhal começa a se desenvolver nas crianças como um tubobet365 cadastro 2024formabet365 cadastro 2024cannoli, que se dobra sobre si mesmo para encapsular o sistema nervoso. E a espinha bífida – conhecida cientificamente como mielomeningocele – ocorre quando a medula espinhal não se fecha completamente.

Com isso, ela permite que a autoestrada formada pelos nervos escape e forme uma pequena saliênciabet365 cadastro 2024algum lugar ao longo da espinha. E esta má-formação do sistema nervoso pode gerar problemas cognitivos por toda a vida, alémbet365 cadastro 2024dificuldades crônicasbet365 cadastro 2024mobilidade e paralisia dos quadris para baixo.

"Foi simplesmente devastador", conta Johnson. Na época, ela tinha 35 anosbet365 cadastro 2024idade e moravabet365 cadastro 2024Portland, no Estado americanobet365 cadastro 2024Oregon. "Fiquei totalmentebet365 cadastro 2024choque."

Todos os anos, nascem cercabet365 cadastro 20241,4 mil bebês com espinha bífida nos Estados Unidos. A causa exata desta complexa condição não é conhecida, mas acredita-se que ela envolva uma combinaçãobet365 cadastro 2024fatores genéticos e ambientais.

Baixos níveisbet365 cadastro 2024ingestãobet365 cadastro 2024ácido fólico durante a gravidez ou certas medicações contra convulsão, por exemplo, foram associados ao maior risco da condição, mas não está claro o nívelbet365 cadastro 2024influência destes fatores.

A espinha bífida normalmente é tratadabet365 cadastro 202424 a 48 horas após o parto. Os cirurgiões costuram a medula espinhal e a colocambet365 cadastro 2024volta no corpo do bebê. Com isso, eles evitam que a condição se degenere ainda mais.

Mas, enquanto fazia ligações para marcar a consulta com um especialista, uma enfermeira contou a Johnson sobre um novo programabet365 cadastro 2024prática na Califórnia, que usa células-tronco para tratar crianças com espinha bífida ainda no útero da mãe. E, se ela decidisse pelo procedimento, seu bebê seria o segundo paciente humano a passar por este tipobet365 cadastro 2024tratamento.

Johnson percebeu que gostariabet365 cadastro 2024oferecer esta possibilidade ao seu bebê antesbet365 cadastro 2024nascer.

O procedimento precisa ser realizado antes da 26ª semanabet365 cadastro 2024gravidez. Por isso, "era como uma corrida", relembra ela.

Depoisbet365 cadastro 2024diversos examesbet365 cadastro 2024imagem ebet365 cadastro 2024sangue, alémbet365 cadastro 2024várias entrevistas, ela embarcou na viagem mais importante dabet365 cadastro 2024vida.

O exame pré-natal das condições neurológicas progrediubet365 cadastro 2024largas passadas nas últimas duas décadas.

Tecnologias como a análise genética, neuroimagens e ressonância magnética fetalbet365 cadastro 2024alta resolução vêm permitindo aos médicos pesquisar o sistema nervoso dos fetosbet365 cadastro 2024desenvolvimento e já diagnosticá-los, mais cedo e com mais frequência, com eventuais condições que irão alterarbet365 cadastro 2024vida depois do parto.

Mas, mesmo com todos estes avanços, não havia muito que os médicos pudessem fazer com estes diagnósticos antes que o bebê saísse do útero. E uma parte significativa do desenvolvimento cerebral ocorre muito antes do parto.

Agora, uma onda pioneirabet365 cadastro 2024terapias neurocientíficas no útero está ajudando a mudar esta situação.

A 'próxima fronteira'

Diversos testesbet365 cadastro 2024referência estãobet365 cadastro 2024andamento para analisar tratamentos médicos e cirúrgicos que irão permitir aos médicos reverter as condições dos bebês antes do parto.

Este campo está "à beira"bet365 cadastro 2024encontrar toda uma nova dimensãobet365 cadastro 2024terapias, afirma o neurologista pediátrico Jeffrey Russ, da Universidade Duke, nos Estados Unidos. Ele escreveu recentemente um ensaio acadêmico que descreve o tratamento no útero como a "próxima fronteira" da neurologia.

Um desses tratamentos inovadores é o primeiro teste clínico aprovado pela Administraçãobet365 cadastro 2024Alimentos e Drogas dos Estados Unidos (FDA, na siglabet365 cadastro 2024inglês) para o tratamentobet365 cadastro 2024espinha bífida no útero com células-tronco da placenta.

Conhecido como teste CuRe, o projeto marca o ápicebet365 cadastro 202425 anosbet365 cadastro 2024trabalho da cirurgiã fetal Diana Lee Farmer, da Universidade da Califórniabet365 cadastro 2024Davis, nos Estados Unidos.

As operações no útero para costura da abertura da medula espinhal passaram a ser o tratamento padrão dos casosbet365 cadastro 2024espinha bífida muito grave. Elas reduzem a velocidadebet365 cadastro 2024degeneração da doença ao longo da gravidez e apresentam resultados melhores que a cirurgia depois do parto, segundo indicam os anosbet365 cadastro 2024trabalhobet365 cadastro 2024Farmer.

Mas seu novo projeto pretende dar mais um passo adiante.

O processo consiste na correção do tubo neural aberto com um emplastro semeado com células-tronco da placenta da mãe. Conhecidas como "células estromais mesenquimais", elas são derivadas e cultivadasbet365 cadastro 2024um processo cuidadoso e precisobet365 cadastro 2024quatro dias. Com isso, as células deverão ser ativadas e reverter a lesão já existente no momento do diagnóstico.

As células-tronco "são muito inteligentes", segundo o bioengenheiro Aijun Wang, que desenvolveu a tecnologia do teste CuRe. "Elas conseguem proteger os neurônios para que não sejam mortos pelo ambiente."

Dados preliminares da condução deste experimentobet365 cadastro 2024cordeiros com espinha bífida sugerem que o tratamento permitiu que eles se desenvolvessem sem nenhuma incapacidade observável. Sem o tratamento, eles teriam sofrido paralisia dos membros posteriores. E o mesmo foi observado com o procedimentobet365 cadastro 2024buldogues.

Maisbet365 cadastro 202430 pessoas estavam na salabet365 cadastro 2024cirurgia quando Johnson, apenas um dia antes do limitebet365 cadastro 202426 semanasbet365 cadastro 2024gravidez, passou a ser a segunda paciente humana a enfrentar esta cirurgia.

Os médicos fizeram uma incisão nabet365 cadastro 2024barriga redonda, retiraram o útero do corpo quase totalmente e moveram o feto até a abertura do útero.

Este procedimento permitiu que os médicos atingissem a hérnia da minúscula espinha do bebê e, delicadamente, aplicassem o emplastro com células-tronco. Eles usaram microscópios especiais para realizar a cirurgia, devido ao tamanho do bebê.

A criança era um menino, que receberia o nomebet365 cadastro 2024Tobias. Se ele não tivesse passado pelo tratamento, teria nascido com paralisia dos quadris para baixo.

No dia 1ºbet365 cadastro 2024fevereirobet365 cadastro 20242022, Tobias nasceubet365 cadastro 2024cesariana com 3,5 kg. Suas pernas chutavam e os dedos dos pés se mexiam.

"Sentimos que havíamos ganhado na loteria", relembra Johnson.

Tobias precisará ser acompanhado até completar dois anos e meiobet365 cadastro 2024idade, para determinar oficialmente a segurança e eficácia total do procedimento e, assim, completar o experimento.

Sua última consulta presencial já está próxima e os médicos provavelmente continuarão a acompanhá-lo até que ele complete, pelo menos, cinco anos.

No momentobet365 cadastro 2024fechar esta reportagem, 10 outros pacientes já receberam o tratamento CuRe e a equipebet365 cadastro 2024Farmer garantiu US$ 15 milhões (cercabet365 cadastro 2024R$ 81 milhões)bet365 cadastro 2024financiamento para mais 29 pacientes. A esperança é inscrever cercabet365 cadastro 202410 pacientes por ano.

A equipebet365 cadastro 2024Farmer conseguirá analisar todos os dados coletados somentebet365 cadastro 20242028, quando será então possível confirmar se esta nova terapia pode passar a ser o padrão para as crianças norte-americanas.

"Tenho esperançabet365 cadastro 2024podermos conseguir fazer um avanço muito significativo para o desenvolvimento dessas crianças com espinha bífida", afirma Farmer. "Mas, como todo bom projeto científico, você responde uma pergunta e ela abre as portas para outra questão."

Reposição enzimática no útero

Russ destaca que esta é uma formabet365 cadastro 2024ciênciabet365 cadastro 2024ponta no setorbet365 cadastro 2024reparo cirúrgicobet365 cadastro 2024condições anatômicas. Mas outra fronteirabet365 cadastro 2024que as terapias no útero podem mudar o jogo das condições neurológicas antes do parto é nos casosbet365 cadastro 2024que a terapia pode ser fornecidabet365 cadastro 2024nível molecular ou genético.

Este é um "conceito totalmente novo", que irá "abrir todo um novo campo", segundo Russ.

Seus colegas da Universidade Duke colaboraram com o projetobet365 cadastro 2024um protocolo para o primeiro tratamento no útero da doençabet365 cadastro 2024Pompe.

Também conhecida como glicogenose tipo 2, esta é uma doença genética rara, que faz com que as células acumulem muitos açúcares complexos, gerando condições neurológicas, problemas respiratórios, condições cardíacas e fraqueza muscular. A maioria dos pacientes morrebet365 cadastro 2024até um ou dois anos após o nascimento.

Como a doençabet365 cadastro 2024Pompe é causada pela faltabet365 cadastro 2024uma enzima chamada alfa-glicosidase ácida, ela é normalmente tratada com terapiabet365 cadastro 2024reposição enzimática (TRE), na qual as crianças recebem injeções regulares da enzima.

Mas, como no caso da espinha bífida, os dados demonstraram que iniciar a TRE após o nascimento pode melhorar os sintomas, mas não interrompe totalmente a manifestação da doença.

Foi por isso que os médicos do Hospital Ottawabet365 cadastro 2024Ontário, no Canadá, realizaram testes pré-nataisbet365 cadastro 2024uma menina que viria a se chamar Ayla Bashir,bet365 cadastro 2024fevereirobet365 cadastro 20242021.

Eles descobriram que Ayla havia herdado os mesmos genes que fizeram com que dois dos seus irmãos, Zara e Sara, fossem diagnosticados com doençabet365 cadastro 2024Pompe após o nascimento. E os médicos precisavam agir com rapidez.

Zara morreu com dois anos e cinco meses e Sara, com oito mesesbet365 cadastro 2024idade. Agora, com o diagnósticobet365 cadastro 2024Ayla durante a gravidez, a equipe médica conseguiu intervir mais cedo.

No dia 24bet365 cadastro 2024marçobet365 cadastro 20242021, os médicos forneceram a primeira dosebet365 cadastro 2024reposição enzimática para Ayla enquanto ela ainda estava no útero da mãe, com 24 semanas e cinco diasbet365 cadastro 2024gestação. Eles injetaram na veia umbilical uma fórmula líquida contendo uma cópia da enzima faltante.

Esta técnica permite que a enzima fabricada chegue ao fluxo sanguíneo do feto ainda durante o seu desenvolvimento. Ele mal reconhece a droga como exógena e não produz a forte reação imunológica que pode ocorrer durante o tratamento após o parto.

Seguiram-se seis outras infusões a cada duas semanas. Ayla nasceubet365 cadastro 202422bet365 cadastro 2024junhobet365 cadastro 20242021 e, desde então, vem recebendo injeçõesbet365 cadastro 2024enzima toda semana.

"Ayla é uma criançabet365 cadastro 2024três anos muito feliz, com mobilidade e cumpre com todas as etapas do seu desenvolvimento neurológico", conta a especialistabet365 cadastro 2024medicina fetal materna Karen Fung-Kee-Fung, do Hospital Ottawa, que trata da menina. "Acabeibet365 cadastro 2024ver um vídeo dela pulando sem parar."

Da mesma forma que no casobet365 cadastro 2024Tobias, os médicos continuarão a acompanhar Ayla por pelo menos cinco anos. Eles irão monitorar a eventual progressão da doença.

A terapia não evita totalmente danos que podem ser irreversíveis. Mas a históriabet365 cadastro 2024Ayla abre o caminho para iniciar o tratamento médico pré-natal, a fimbet365 cadastro 2024intervirbet365 cadastro 2024distúrbios como este com uma simples injeção.

'Yin e yang'

"Esperamos mudar o paradigmabet365 cadastro 2024quando é possível tratar uma doença genética", afirma a médica Tippi Mackenzie, da Universidade da Califórniabet365 cadastro 2024São Francisco, nos Estados Unidos. Ela faz parte da equipebet365 cadastro 2024cirurgiões fetais que lideraram o desenvolvimento do protocolo usado no tratamentobet365 cadastro 2024Ayla.

Existem diversos tratamentos oferecidos atualmente para os recém-nascidos que, potencialmente, poderiam ser oferecidos durante a fase fetal, segundo Mackenzie.

Ela estabeleceu um teste clínicobet365 cadastro 2024cinco anos para um totalbet365 cadastro 202410 pacientes, que estábet365 cadastro 2024andamento na Califórnia. O objetivo é ajudar a definir oficialmente o TRE no útero como procedimento aprovado para doençabet365 cadastro 2024Pompe e outras enfermidades raras, como doençabet365 cadastro 2024Gaucher neuropática, mucopolissacaridose e doençabet365 cadastro 2024Wolman.

Dois bebês com mucopolissacaridose já foram tratados como parte do teste e "as atualizações são positivas", segundo Mackenzie. Os médicos continuam a inscrever pacientes no teste, que está aberto para pacientes internacionais.

Desenvolver um tratamento fetal para condições como estas também ajudaria a aumentar a consciência sobre a necessidadebet365 cadastro 2024mais testes para doenças genéticas. Com isso, seria possível "mudar a equação", permitindo um círculo virtuosobet365 cadastro 2024mais diagnósticos e mais tratamentos, explica Mackenzie.

"Chamo o diagnóstico e o tratamentobet365 cadastro 2024yin e yang – eles andam juntos."

A edição genética

A reposição enzimática é o tipo menos invasivobet365 cadastro 2024tratamentobet365 cadastro 2024distúrbios genéticos e exige diversas dosagens ao longobet365 cadastro 2024toda a vida do paciente. Mas este novo método poderá ser adaptado para fornecer outras terapias genéticas intensamente debatidas. A ideia é editar o DNAbet365 cadastro 2024um bebê não nascido, seja eliminando um gene defeituoso ou substituindo um gene que esteja faltando.

O trabalhobet365 cadastro 2024Mackenzie está "formando as bases desses tiposbet365 cadastro 2024terapia avançada no futuro", segundo o professorbet365 cadastro 2024cirurgia William Peranteau, do Hospital Infantil da Filadélfia, nos Estados Unidos.

Para ele, "se estes testes conseguirem demonstrar benefícios no tratamento das doenças antes do parto com uma terapiabet365 cadastro 2024reposição enzimática, a próxima questão obviamente é uma terapia mais definitiva, como a edição genética no útero."

Em uma sériebet365 cadastro 2024experimentos inovadores, Peranteau usou a técnicabet365 cadastro 2024edição genômica Crispr para ajustar o código genéticobet365 cadastro 2024camundongos ainda no útero e tratar uma condição genética da pele, uma doença pulmonar genética e um distúrbio metabólico genético que afeta o fígado dos roedores.

Mas, quando o assunto é estimarbet365 cadastro 2024quanto tempo as terapiasbet365 cadastro 2024edição genética serão testadasbet365 cadastro 2024seres humanos, é sempre muito difícil responder.

"Sempre leva mais tempo do que esperamos ou gostaríamos", afirma Peranteau. Talvez cinco a 10 anos. "É questãobet365 cadastro 2024simplesmente desenvolver o trabalho."

Por enquanto, à medida que os testes avançam, será fundamental considerar as implicações éticas e práticas destes avanços.

"Precisaremos começar com exemplos muito específicos, onde fique muito claro que os benefícios superam os riscos", explica Russ.

É claro que nem todas as condições podem e devem ser tratadas com células-tronco, reposição enzimática e edição genética antes do nascimento. E ainda é muito cedo para ter uma ideia clara dos efeitos desses tratamentos no úterobet365 cadastro 2024longo prazo. Afinal, os pacientes desses testes realizados no útero, embet365 cadastro 2024maioria, ainda são bebês ou crianças muito jovens.

Também não temos, por enquanto, dadosbet365 cadastro 2024longo prazo dos pacientes adultos que estão atualmente passando por terapiasbet365 cadastro 2024edição genética.

As cirurgias e terapias químicas desenvolvidas por Farmer e Mackenzie, embet365 cadastro 2024maioria, são procedimentosbet365 cadastro 2024curta duração. Mas, quando os médicos editam o código genéticobet365 cadastro 2024um bebê antes do parto, estas mudanças e seus efeitos permanecem para sempre.

As terapias no útero são fundamentalmente procedimentos únicos, que envolvem o dobrobet365 cadastro 2024riscos. Afinal, além do feto, elas envolvem também a mãe.

"Você não está tratandobet365 cadastro 2024apenas um paciente, você está tratandobet365 cadastro 2024dois", destaca Russ.

A famíliabet365 cadastro 2024Michelle Johnson voltou à Califórnia pouco maisbet365 cadastro 2024um ano depois do procedimento. Johnson se reuniu com outras mães do teste CuRe e todos os funcionários do hospital fizeram turnos para se apresentar, cumprimentá-los e brincar com Tobias no jardim. Eles chegaram a trazer um bolo e velinhas para comemorar o primeiro aniversário do bebê.

"Foi realmente especial", relembra Johnson. "Para eles, foi o final do ciclo observar todo o trabalho que eles estão fazendo, conhecer este bebê milagroso e ver como ele está feliz e saudável."

No momentobet365 cadastro 2024fechar esta reportagem, Tobias tinha maisbet365 cadastro 2024dois anosbet365 cadastro 2024idade. E já aprendeu a andar.

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